Les essais de phase I :
Cette phase correspond aux toutes premières injections chez l’être humain. L’objectif principal est d’établir un ordre de grandeur des doses à administrer en déterminant des doses de tolérance acceptables.
La première dose administrée est déterminée en fonction des résultats des études de toxicité chez l’animal.
D’autres études visent à étudier le devenir de la substance dans l’organisme (absorption, métabolisme, élimination.).
Il est préférable de réaliser ces essais dont on n’attend pas de bénéfice thérapeutique (doses faibles, administration souvent uniques) chez l’homme sain car il est plus facile de maîtriser une réaction imprévue potentiellement dangereuse chez un individu en bonne santé et les résultats obtenus sont plus reproductibles.
Cependant, dans un certain nombre de cas limités, il est possible voir nécessaire de réaliser ces essais chez les patients que l’on espère pouvoir traiter (exemple des traitements anticancéreux dangereux pour un sujet sain).
Les essais de phase II :
Ils portent sur un faible nombre de malades car il est impossible de démontrer une activité thérapeutique chez des volontaires sains.
L’activité de la substance, ses effets secondaires éventuels sont évalués et permettent de déterminer le ratio bénéfice/risque de la molécule.
Ceci permet d'établir la dose optimale du produit (maximum d'efficacité pour un minimum d'effets secondaires).
Les essais de phase III :
Ils portent sur un grand groupe de malades et visent à se mettre dans ce qui pourrait être les futures conditions d’emploi.
Ils permettent de juger de l’efficacité et de la tolérance du produit.
Ils sont réalisés sous forme comparative entre au moins deux groupes de malades.
Un groupe reçoit un produit connu et sert de témoin, l’autre groupe reçoit le produit à évaluer.
En l’absence de produit de référence ayant fait la preuve de son efficacité le groupe témoin reçoit un placebo (produit en apparence strictement identique au produit de l’essai mais ne contenant aucune substance pharmacologiquement active.).
Si la molécule a franchi avec succès toutes ces étapes, la firme pharmaceutique va pouvoir déposer un dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché auprès des autorités d’enregistrement.
Pour obtenir l’AMM la firme doit pouvoir prouver dans ce dossier que la substance est efficace, qu’elle est sûre et qu’elle même est en mesure de fabriquer une molécule de qualité pharmaceutique compatible avec une utilisation chez l’homme.
Une fois l’AMM obtenue, la molécule est devenue un médicament commercialisable que les médecins peuvent prescrire.
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